- 2019年12月09日
- 大鵬薬品工業株式会社
デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬(TAS-205)の開発
AMED CiCLE事業採択のお知らせ
大鵬薬品工業株式会社（本社：東京都千代田区、代表取締役社長：小林将之、以下「大鵬薬品」）は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（以下「DMD」）治療薬(開発コード：TAS-205)の開発について、国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）による平成31年度「医療研究開発革新基盤創成事業（CiCLE）：第4回公募」課題として採択されましたのでお知らせします。
CiCLE：Cyclic Innovation for Clinical Empowerment
採択された研究開発課題
応募課題名：患者レジストリを活用した日本発の新規作用機序を有する革新的
デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬の開発
代表機関 ：大鵬薬品工業株式会社
大鵬薬品は、アンメット・メディカル・ニーズの高いDMDに対し、本剤が新たな治療選択肢の一つとして患者さんの治療に貢献できることを期待しています。
CiCLE事業について
産学官連携により、我が国の力を結集し、医療現場ニーズに的確に対応する研究開発の実施や創薬等の実用化の加速化等が抜本的に革新される基盤（人材を含む）の形成、医療研究開発分野でのオープンイノベーション・ベンチャー育成が強力に促進される環境の創出を推進することを目的とする国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）の事業です。
デュシェンヌ型筋ジストロフィーについて
デュシェンヌ型筋ジストロフィー（以下DMD）は、筋肉細胞の骨組みを支えるジストロフィンタンパク質の遺伝子変異が原因で、男児に発症する頻度の高い遺伝性疾患です。正常なジストロフィンタンパク質が産生されなくなることで筋力が低下する難治性の重篤な疾患です。有病率は人口10万人あたり1.9～3.4人とされ、日本には3000人から4000人の患者数が推定されています。現在、日本で承認されている医薬品は経口ステロイド剤のみであり、新たな治療薬の開発が期待されています。
TAS-205について
TAS-205は大鵬薬品が創製した選択的造血器型プロスタグランジンD合成酵素（HPGDS）阻害剤です。DMD患者の筋肉で炎症反応を亢進させているHPGDSを阻害することでDMD患者の運動機能の低下を抑制するDMD治療薬として開発中で、現在前期第Ⅱ相臨床試験を終了しています。
HPGDS：Hematopoietic prostaglandin D synthase
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