ニュースリリース

大鵬薬品工業株式会社（本社：東京都千代田区、代表取締役社長：小林将之、以下「大鵬薬品」）は、FGFR阻害剤フチバチニブ（開発コード：TAS-120、以下「本剤」）を本日、「前治療歴を有するFGFR2融合遺伝子を含む遺伝子再構成を伴う局所進行または転移性胆道癌」に対する治療薬として厚生労働省に製造販売承認申請を行いましたのでお知らせします。

今回の申請は、第Ⅱ相FOENIX-CCA2試験データに基づくものです。FOENIX-CCA2試験は、FGFR2遺伝子の融合またはその他の再構成を有する局所進行または転移性の切除不能な肝内胆管がん患者さん103名を対象とした第Ⅱ相試験です。全身療法の治療歴のある患者さんを対象に、本剤20mgを1日1回、病勢進行または許容できない毒性が認められるまで投与しました。本試験の主要評価項目は全奏効率（ORR）^※でした。

※ORR(objective response rate)：全奏効率のことで、がん治療薬などの効果があると客観的根拠をもとに判定された患者さんの割合

また、FGFR2遺伝子の融合またはその他の再構成を検出するためのコンパニオン診断機能を有する医療機器につきましては、シスメックス株式会社（本社：兵庫県神戸市中央区、代表取締役会長兼社長 CEO：家次恒）と共同して開発を行っています。

大鵬薬品は、患者さんに新たな治療薬をお届けできるよう、承認取得に向けて取り組んでまいります。

胆道がんは、胆道に発生するがんの総称で、発生部位により、胆管がん、胆のうがん、乳頭部がんに分類されます。肝臓内の胆管に発生する肝内胆管がんは、胆管がんの一部に含まれます。国立がん研究センターによると、日本における肝内および肝外胆管がん、胆のうがん、乳頭部がんを合わせた胆道がんの年間罹患数は約2.5万人です¹。現時点では治療法の選択肢が少なく、一次治療で増悪した局所進行または転移性の胆道がんに対しては、標準治療が確立していません。

フチバチニブ（開発コード：TAS-120）は、大鵬薬品が創製したFGFR1、2、3、4を不可逆的かつ選択的に阻害する経口の共有結合型FGFR阻害剤です。化学療法などの前治療歴がある胆道がん患者さんを含む、FGFR1-4に遺伝子異常を持つ進行固形がんへの治療薬として開発しています。本剤は選択的かつ不可逆的にFGFR1-4のATP結合部位に結合しFGFRを介するシグナル伝達経路を阻害することで、FGFR1-4遺伝子異常を持つ腫瘍細胞の増殖を抑制し細胞死を誘導します。第Ⅱ相FOENIX-CCA2試験の詳細は、ClinicalTrials.gov（https://clinicaltrials.gov/ct2/home　試験ID：NCT02052778）をご覧ください。

FOENIX-CCA2試験：PHASE 1/2 STUDY OF TAS-120 IN PATIENTS WITH　ADVANCED SOLID TUMORS Harboring FGF/FGFR Aberrations; FGFR Oral SElective Novel Inhibitor X [across] tumors

海外では2018 年 5 月に 米国FDA より胆管がんの治療薬としてオーファンドラッグ（希少疾病用医薬品）指定を、 2021 年 4 月に前治療歴を有するFGFR2 遺伝子再構成（融合遺伝子を含む）を伴う局所進行または転移性胆管がんに対してブレークスルーセラピー（画期的治療薬）指定を受けています。2022年3月には本剤の新薬承認申請を優先審査指定で米国FDAが受理しています。

FGFRは、血管新生、創傷治癒および胚発生に関与する受容体型チロシンキナーゼファミリーに属しています。線維芽細胞増殖因子（FGF）とその受容体（FGFR1～4）は、多様な種類の細胞に発現し、細胞の増殖、生存、遊走、分化などを制御しています。昨今、複数のがん種でFGF/FGFR遺伝子異常が報告されており、がんのドライバー遺伝子候補として着目されています。

シスメックスは、グループ企業理念「Sysmex Way」において「ヘルスケアの進化をデザインする。」をミッションに掲げ、医療の発展と人々の健やかな暮らしに貢献しています。血液や尿などを 採取して調べる検体検査に必要な機器・試薬・ソフトウェアの研究開発から製造、販売・サービス &サポートを一貫して行っており、190以上の国や地域の医療機関へ製品をお届けしています。近年は、ライフサイエンス領域へと事業を拡大しており、独自のテクノロジーを用いて新たな検査・診断価値を創出し、一人ひとりに最適な医療の実現や、患者さんの負担軽減・QOL向上に貢献することを目指しています。

URL：https://www.sysmex.co.jp