ニュースリリース

大鵬薬品工業株式会社（本社：東京都千代田区、代表取締役社長：小林将之、以下「大鵬薬品」）とその子会社 Taiho Oncology, Inc.（本社：米国ニュージャージー州、President & CEO：Peter Melnyk、以下「大鵬オンコロジー」）は、骨髄異形成症候群（MDS）または慢性骨髄単球性白血病（CMML）患者を対象とした経口azacitidine-cedazuridine配合剤（開発コード：ASTX030、以下「本剤」）の薬物動態、安全性および有効性を評価するAZTOUND試験の第Ⅲ相単剤療法パート（以下「本試験」）の結果をお知らせします。本試験の主要評価項目である総投与サイクルAUC 0-24（投与後0～24時間の血中濃度時間曲線下面積。azacitidine-cedazuridine経口投与時とazacitidine皮下投与時のazacitidine曝露量の比として評価）を達成しました。安全性プロファイルは、皮下投与時のazacitidineと同様でした。

AZTOUND試験の詳細な結果は、今後国際学会に投稿する予定です。また、本試験結果に基づき、大鵬オンコロジーは、MDSまたはCMMLの成人患者さんに対する新たな経口治療レジメンとなる可能性を有する本剤について、米国食品医薬品局（FDA）への新薬承認申請を行う予定です。

「血液がん患者さんの治療成績およびQOL（生活の質）の向上を目指した新たな治療ポートフォリオの構築に向けた私たちの取り組みにおいて、本試験の結果は重要なマイルストーンとなるものです。私たちは大鵬オンコロジーと緊密に連携し、本剤の承認取得を目指して取り組んでまいります。」と、大鵬薬品のGlobal Chief Medical OfficerであるFabio Benedetti、MDは述べています。

「本試験結果は、本剤による経口レジメンが、注射剤療法に伴う時間的負担や治療負担を軽減しながら、MDSとCMMLの患者さんの治療ニーズに応える可能性を示すものです。私たちは、本剤の承認取得に向けた取り組みを進め、この治療選択肢を患者さんへ届けられることを期待しています。」と、大鵬オンコロジーのChief Medical OfficerであるHarold Keer、MD、PhDは述べています。

AZTOUND試験の第Ⅲ相単剤療法パートは、MDSまたはCMMLの成人患者88例を対象とした、無作為化オープンラベルクロスオーバー試験です。主要評価項目は、azacitidine-cedazuridine経口投与時とazacitidine皮下投与時のazacitidine総投与サイクルAUC 0-24（投与後0～24時間の血中濃度時間曲線下面積）曝露量の比で算出される、総投与サイクルAUC 0-24でした。

※AZTOUND試験: A Multi-phase, Pharmacokinetics, Safety, and Efficacy Study of ASTX030 (Azacitidine and Cedazuridine) as Monotherapy in Subjects With Myeloid Neoplasm or in Combination With Venetoclax in Subjects With AML (AZTOUND Study)

本剤は、DNAメチル基転移酵素阻害剤であるazacitidineと、azacitidineが分解されることなく体内で活性を維持できるよう作用するシチジンデアミナーゼ阻害剤であるcedazuridineを組み合わせた経口剤です。
本剤は開発中の治験薬であり、いかなる規制当局からも承認を取得していません。
本剤は、大鵬オンコロジーおよびその親会社である大鵬薬品により開発されています。

骨髄異形成症候群（MDS）は、造血幹細胞の異常によって生じる多様な疾患群です。米国では毎年約1万～1.5万人の新規患者が発生すると推定されていますが、実際には診断されていない症例も多いと考えられています^1,2,3。これらの症例の約3分の1は、急性骨髄性白血病（AML）へ移行する可能性があります^4,5。

慢性骨髄単球性白血病（CMML）は、骨髄および血液中に異常な単球が蓄積することを特徴とするクローン性造血器悪性腫瘍です。米国では年間約2,000例の新規患者が診断されています^6,7。CMML患者の約15～30％は、急性骨髄性白血病（AML）へ移行する可能性があります⁸。

大鵬薬品は、大塚ホールディングス株式会社の事業会社で「私たちは人びとの健康を高め　満ち足りた笑顔あふれる　社会づくりに貢献します。」を企業理念とし、「がん」、「免疫関連疾患」の２領域に注力する研究開発型のスペシャリティファーマです。特にがん領域においては、国内におけるリーディングカンパニーの一つとして知られており、グローバル化も積極的に推進しています。がん領域以外におきましても生活の質の向上に貢献できる製品を販売しています。また、コンシューマーヘルスケア事業でも生活者志向を第一に愛情豊かな暮らしを支える商品作りに注力しています。大鵬薬品の詳細については、https://www.taiho.co.jpをご参照ください。

大鵬オンコロジーのミッションは、がん患者さん、そのご家族そして介護者の生活を改善することです。同社はさまざまながん種に対する経口抗がん剤の開発と販売に注力しています。大鵬オンコロジーは固形がんおよび血液がんをターゲットとする低分子の臨床候補化合物の強固なパイプラインを持ち、さらに前臨床段階においても候補化合物を有しています。大鵬オンコロジーは、大塚ホールディングスの一員である大鵬薬品の子会社です。米国ニュージャージー州プリンストンに本社を置き、大鵬薬品のヨーロッパ（スイス連邦、ツーク州）とカナダ（オンタリオ州オークビル）における事業運営を統括しています。
大鵬オンコロジーの詳細については、https://www.taihooncology.com/us をご参照ください。

1. American Cancer Society. Key Statistics for Myelodysplastic Syndromes (MDS). Accessed August 9, 2026. https://www.cancer.org/cancer/types/myelodysplastic-syndrome/about/key-statistics.html
2. Leukemia & Lymphoma Society. Facts and Statistics Overview. 2023. Available from: https://www.lls.org/facts-and-statistics/facts-and-statistics-overview. Last accessed: September 2026
3. Gorak EJ, Otterstatter M, Baghdadi TA, et al. Discordant pathologic diagnoses of myelodysplastic neoplasms and their implications for registries and therapies. Blood Adv. 2023;7(20):6120-6129. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/37552083/.
4. Volpe VO, Garcia-Manero G, Komrokji RS. SOHO State of the Art & Next Questions: Myelodysplastic Syndromes: A New Decade. Clinical Lymphoma Myeloma and Leukemia. 2022;22(1):1-16. https://doi.org/10.1016/j.clml.2021.07.031.
5. Dan C, Chi J, and Wang L (2015). Molecular mechanisms of the progression of myelodysplastic syndrome to secondary acute myeloid leukaemia and implication for therapy. Annals of Medicine, 2015;47(3):209–217. https://doi.org/10.3109/07853890.2015.1009156
6. Biology Insights. How Rare Is Chronic Myelomonocytic Leukemia (CMML)? December 2025. Available from: https://biologyinsights.com/how-rare-is-chronic-myelomonocytic-leukemia-cmml/. Last accessed: September 2026.
7. Recent Trends in SEER Age-Adjusted Incidence Rates, 2001-2023. 2026 Apr 22. [updated: 2026 Jun 22]. Available from: https://seer.cancer.gov/statistics-network/explorer/. Last accessed: September 2026.
8. American Cancer Society. Key Statistics About Chronic Myelomonocytic Leukemia (CMML). Revised March 7, 2025. Accessed August 26, 2025. https://www.cancer.org/cancer/chronic-myelomonocytic-leukemia/about/key-statistics.html.